합성신약은 여러 화학물질을 합성하여 만든 오리지널 의약품으로 혁신신약이라고도 부른다. 이러한 신약은 기존에 자연에서 발견되거나 동물에서 추출된 화합물과는 대조적으로 인공적으로 실험실에서 합성된다. 일반적으로 화학적인 합성공정을 거쳐 새로운 화합물이 만들어지고 전임상시험과 임상시험을 거쳐 정부의 규제 관리기관으로부터 제조 및 판매를 승인받는다. 독일의 Bayer 제약회사가 1899년에 만든 아스피린이 초기 합성신약의 예이다.
합성신약의 장점
1. 새로운 화학 구조와 혁신적인 작용 메커니즘
NME는 이전에 승인된 약물에 사용된 적이 없는 화학 구조를 특징으로 한다. 이는 독특한 방식으로 생물학적 표적과 상호작용할 수 있는 잠재력을 지닌 새롭고 독특한 화합물을 나타낸다. 이러한 독특한 화학 구조는 새로운 작용 메커니즘을 나타내고, 다양한 질병에 대한 획기적인 해결법을 제시한다. 즉, 기존 약물과 다른 방식으로 생물학적 과정이나 표적에 영향을 미친다. 이러한 혁신은 이전에 충족되지 않았던 의학적 요구에 대한 보다 효과적인 치료 또는 요법으로 이어질 수 있다.
2. 표적 치료법
NME는 높은 특이성으로 질병의 근본 원인을 표적으로 삼아 보다 효과적이고 개인화된 치료를 가능하게 한다. 높은 특이성은 특정 표적 분자와 상호 작용하도록 설계되어 정밀 의학을 가능하게 한다. 이러한 NME의 정밀도와 특이성으로 인해 종종 약물이 표적을 벗어나 효과가 떨어지고 덜 정확한 오래된 약물에 비해 부작용이 최소화된다. 즉, 유전자 구성을 기반으로 개별 환자에게 맞춤 치료법을 제공하여 효능을 높이고 부작용을 줄임으로써, 효과적이고 개인화된 치료를 가능하게 하여 환자의 치료 결과와 삶의 질을 향상시켜준다.
합성신약의 단점
1. 높은 개발 비용
NME를 발견한 후 시장에 출시하는 과정은 시간이 오래 걸리고 비용이 많이 든다. 높은 개발 비용으로 인해 NME에는 종종 높은 가격표가 붙는다. 이는 의료 시스템, 보험사 및 환자에게 문제를 야기하여 경제성과 접근성에 영향을 미칠 수 있으며, 재정적 부담으로 인해 이러한 혁신에 대한 접근이 제한될 수 있다.
2. 제한된 임상 결과 및 규제
NME는 엄격한 규제 조사를 받으며 안전성과 효능을 입증하기 위해 임상시험을 통해 광범위한 데이터가 필요하다. 또한, 장기 효과는 알려지지 않았으므로 대규모 환자 모집단에 사용될 때까지 장기 효과가 명백해지지 않을 수도 있으며, 드문 부작용을 발견하기 위해 시판 후 감시도 필수적이다. 이 프로세스는 시간이 많이 걸리며, 엄격한 테스트에도 불구하고 규제 승인이 보장되지 않는다. 더불어 NME의 많은 잠재적인 안전성 문제나 부적절한 효능으로 인해 특정 개발 단계에서 더 이상 개발이 진행되지 않는 경우가 많다.
새로운 화합물은 충족되지 않은 의료 수요를 해결하고, 치료법을 혁신하며, 환자의 삶을 개선할 수 있는 가능성을 담고 있다. 그러나 합성신약은 기존에 없었던 화합물이 인위적으로 새롭게 합성된 물질이기 때문에 인체에 투여될 때 나타나는 독성 및 안전성 문제가 해결하기 위한 지속적인 경계가 필요하다.